陽離子脂質(zhì)體可用于介導(dǎo)許多組織細胞的基因轉(zhuǎn)移,既可轉(zhuǎn)染體外培養(yǎng)細胞,也可轉(zhuǎn)染體內(nèi)組織細胞。DC-Chol/DOPE脂質(zhì)體和DMRIE/DOPE脂質(zhì)體在美國和英國已用于基因zhi療的臨床試驗。目前陽離子納米脂質(zhì)體-DNA復(fù)合物的實際應(yīng)用課題主要有**、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺部和呼吸道疾病、炎癥等方面。
1**方面的應(yīng)用陽離子納米脂質(zhì)體已用于介導(dǎo)**的基因zhi療,動物實驗或臨床實驗都取得了一定的效果。2肺部和呼吸道疾病中的應(yīng)用肺有一個很大的上皮表面,在陽離子納米脂質(zhì)體體內(nèi)基因轉(zhuǎn)移過程中,肺是目的基因表達水平較高的靶qi官。氣管內(nèi)滴注或氣霧劑給藥可繞過內(nèi)皮屏障,使基因與呼吸道上皮細胞直接接觸,轉(zhuǎn)移給靶細胞。以肺與呼吸道為目標的基因zhi療逐步引起了人們的重視。
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DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質(zhì)——可電離化陽離子脂質(zhì)的典范,具有“低毒高效”的優(yōu)勢具有廣Fan的使用前景。
|中文名稱:DLin-MC3-DMA|商品名:DLin-MC3-DMA|CAS號:1224606-06-7|純度:98%|分子量:642.09|保存條件:-20℃|用途:陽離子脂質(zhì)體|分子式:C43H79NO2|性狀:無色至淡黃色油狀液體|溶解性:不溶于水,易溶于DMSO、甲醇、乙醇。|注意事項:避免與強酸、強堿、強氧化性物質(zhì)接觸|生產(chǎn)商/manufacturer艾偉拓(上海)醫(yī)藥科技有限公司/AVT(Shanghai)PharmaceuticalTechCo,.Ltd. 楊浦區(qū)可電離化DLin-MC3-DMA市場價格艾偉拓Dlin-MC3-DMA的純度是多少?
全球首ge siRNA藥物Onpattro®(Patisiran陽離子脂質(zhì)體注射液)于2018年獲批上市,這也是首ge用于***轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)引起的神經(jīng)損傷的藥物,這款藥物中使用的關(guān)鍵脂質(zhì)即為可電離陽離子脂質(zhì)Dlin-MC3-DMA。此外,也有許多陽離子脂質(zhì)體藥物進入臨床試驗,如遞送紡錘體驅(qū)動蛋白(KSP)-siRNA和血管內(nèi)皮生長因子(VEGF)-siRNA的ALN-VSP02脂質(zhì)體,遞送分化簇31(CD31)-siRNA和血管生成素(TIE-2)-siRNA的AtuPLEX脂質(zhì)體,以及MediGene公司的Endo TAG-1(紫杉醇陽離子脂質(zhì)體)和石藥控股集團有限公司的紫杉醇陽離子脂質(zhì)體。
可電離的陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA
2018年全球首ge用于******家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變的siRNA脂質(zhì)體產(chǎn)品Onpattro在美上市,成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。在這之前,陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA在國內(nèi)市場仍是一片空白。艾偉拓AVT專注磷脂、脂質(zhì)體、脂肪乳方向藥物研究多年,推出新產(chǎn)品可電離的陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA。為陽離子脂質(zhì)材料提供了一種“低毒高xiao”選擇。AVT艾偉拓陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA百克級,供應(yīng)穩(wěn)定,定制化設(shè)計,研發(fā)及生產(chǎn)經(jīng)驗豐富;可配合關(guān)聯(lián)審評。可電離的陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA是一種高xiao的siRNA運輸載體,它能有效封裝相應(yīng)的siRNA并使其進入細胞質(zhì)內(nèi),然后兩者分離,siRNA發(fā)揮其功效。
陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性:酸性條件下呈正電性,而生理pH條件下呈電中性。它在Onpattro中的成功應(yīng)用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質(zhì)材料。 DLin-MC3-DMA上海有賣嗎?
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研究者還發(fā)現(xiàn),陽離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽離子脂質(zhì)的pKa值特別相關(guān),pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質(zhì)能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中,DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA,而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾,與DLin-DMA相比肝組織細胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個數(shù)量級,DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進一步降低且毒性不增加,因此有了其在Onpattro中的成功應(yīng)用,成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵,是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標準”脂質(zhì)材料。Onpattro用于zhi療家族性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經(jīng)病變,是第yi款上市的siRNA脂質(zhì)體藥物,成功打開了沉默細胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療,陽離子脂質(zhì)體納米遞送系統(tǒng)的應(yīng)用不jinjin局限于肝臟細胞,還可沉默其它組織中的基因,甚至致ai基因,可發(fā)展為平臺技術(shù),十分具有應(yīng)用前景。 DLin-MC3-DMA的溶解度。浦東新區(qū)mRNA疫苗DLin-MC3-DMA溶解性
艾偉拓DLin-MC3-DMA的CAS號是多少?重慶陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA市場價格
核酸遞送類關(guān)鍵輔料DLin-MC3-DMA作為一款可電離化陽離子脂質(zhì)并且具有低毒高效的特性被廣大藥研朋友所青睞。
多的陽離子類脂有DOTAP、DOTMA、DC-CHOL等,但它們在應(yīng)用中都有著較大的細胞毒性,因此載藥量和安全性兩方面常難平衡。DLin-MC3-DMA具有獨特的pH依賴性電荷可變特性:酸性條件下呈正電性,而生理pH條件下呈電中性。因此,核酸在酸性條件下被包裹,形成的脂質(zhì)體在血液中則具有很小的正電荷密度,即很低的細胞毒性。并且DLin-MC3-DMA陽離子脂質(zhì)體因具有正電性可增加粒子在體內(nèi)的溶酶體逃逸,提高轉(zhuǎn)染效率,而又不易被巨噬細胞吞噬。利用這些特性,DLin-MC3-DMA制備的陽離子脂質(zhì)體在siRNA遞送方面具有“低毒高效”的出色表現(xiàn)。 重慶陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA市場價格