陽離子納米脂質(zhì)體與帶負(fù)電的基因通過靜電作用形成納米脂質(zhì)體-基因復(fù)合物，此復(fù)合物因陽離子納米脂質(zhì)體的過剩而帶正電；帶正電的納米脂質(zhì)體-DNA復(fù)合物由于靜電作用吸附于帶負(fù)電的細(xì)胞表面，然后通過與細(xì)胞膜融合或細(xì)胞的內(nèi)吞作用進(jìn)入靶細(xì)胞。在細(xì)胞內(nèi)，陽離子納米脂質(zhì)體-基因復(fù)合物發(fā)生分離，基因進(jìn)一步被轉(zhuǎn)運(yùn)到細(xì)胞核內(nèi)，并在細(xì)胞核內(nèi)轉(zhuǎn)錄和翻譯，產(chǎn)生目的基因編碼的蛋白質(zhì)。陽離子脂質(zhì)體可用于介導(dǎo)許多組織細(xì)胞的基因轉(zhuǎn)移，既可轉(zhuǎn)染體外培養(yǎng)細(xì)胞，也可轉(zhuǎn)染體內(nèi)組織細(xì)胞。DC-Chol/DOPE脂質(zhì)體和DMRIE/DOPE脂質(zhì)體在美國和英國已用于基因zhi療的臨床試驗(yàn)。目前陽離子納米脂質(zhì)體-DNA復(fù)合物的實(shí)際應(yīng)用課題主要有**、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺部和呼吸道疾病、炎癥等方面。

中文名稱：DLin-MC3-DMA|化學(xué)名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate|分子式：C43H79NO2|CAS號：1224606-06-7|用途：陽離子脂質(zhì)體|性狀：無色至淡黃色油狀液體|純度：98%|溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇。|分子量：642.09|保存條件：-20℃|注意事項(xiàng)：避免與強(qiáng)酸、強(qiáng)堿、強(qiáng)氧化性物質(zhì)接觸|貨號：002006 DLin-MC3-DMA為什么備受青睞？徐匯區(qū)陽離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA國產(chǎn)品牌

核酸遞送類關(guān)鍵輔料DLin-MC3-DMA可電離化陽離子脂質(zhì)

研究者還發(fā)現(xiàn)，陽離子脂質(zhì)體的功能活性與所用陽離子脂質(zhì)的pKa值特別相關(guān)，pKa在6.2~6.5間的陽離子脂質(zhì)能夠帶來非常高效的基因沉默效果。而在眾多合成的候選者中，DLin-KC2-DMA效果優(yōu)于DLin-DMA，而DLin-MC3-DMA表現(xiàn)更為出眾，與DLin-DMA相比肝組織細(xì)胞內(nèi)的基因沉默活性提高三個(gè)數(shù)量級，DLin-MC3-DMA-LNP的ED50進(jìn)一步降低且毒性不增加，因此有了其在Onpattro中的成功應(yīng)用，成為Alnylam對于siRNA遞送技術(shù)的關(guān)鍵，是制備肝臟靶向siRNA/LNP系統(tǒng)的“標(biāo)準(zhǔn)”脂質(zhì)材料。Onpattro用于zhi療家族性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性(hATTR)的多發(fā)性神經(jīng)病變，是di一款上市的siRNA脂質(zhì)體藥物，成功打開了沉默細(xì)胞基因藥物的大門。幾乎任何疾病都可以通過沉默病理性基因、表達(dá)有益蛋白或編輯有缺陷的基因等途徑來zhi療，陽離子脂質(zhì)體納米遞送系統(tǒng)的應(yīng)用不只是局限于肝臟細(xì)胞，還可沉默其它組織中的基因，甚至致ai基因，可發(fā)展為平臺技術(shù)，十分具有應(yīng)用前景。更多核酸遞送類關(guān)鍵輔料信息歡迎關(guān)注我們的官方或撥打我們的電話！ 徐匯區(qū)陽離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA國產(chǎn)品牌核酸遞送輔料DLin-MC3-DMA?的圖譜信息是什么樣的？

備受青睞的陽離子脂質(zhì)體DLin-MC3-DMA

脂質(zhì)納米微粒（Lipid nanoparticles，LNPs）早已被證明可以用作傳統(tǒng)小分子藥物的輸送系統(tǒng)”﹐其中的脂質(zhì)體是一種無毒、無免疫原性、可自然降解、具有良好生物相容性且易于表面修飾的非病毒載體。研究發(fā)現(xiàn)，可電離的陽離子脂質(zhì)體納米顆?？梢酝ㄟ^靜電作用封裝具有聚陰離子中心的siRNA以形成LNPs/siRNA復(fù)合物，該復(fù)合物在被靶細(xì)胞內(nèi)吞的過程中能夠有效地保護(hù)siRNA逃離核酸酶的降解﹐從而使其順利進(jìn)入細(xì)胞質(zhì)內(nèi)，然后LNPs/siRNA復(fù)合物發(fā)生分離，相應(yīng)的siRNA發(fā)揮其功效。Zimmermann等利用LNPs系統(tǒng)來運(yùn)輸抗apoB siRNA，結(jié)果顯示能夠有效地降低猴子肝臟中的apoB蛋白﹑低密度脂蛋白和膽固醇的水平。在眾多可電離的陽離子脂質(zhì)體中，DLin-MC3-DMA被認(rèn)為是應(yīng)用廣的陽離子脂質(zhì)體之一。

全球首ge siRNA藥物Onpattro®（Patisiran陽離子脂質(zhì)體注射液）于2018年獲批上市，這也是首ge用于***轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（hATTR）引起的神經(jīng)損傷的藥物，這款藥物中使用的關(guān)鍵脂質(zhì)即為可電離陽離子脂質(zhì)Dlin-MC3-DMA。此外，也有許多陽離子脂質(zhì)體藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)，如遞送紡錘體驅(qū)動(dòng)蛋白（KSP）-siRNA和血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）-siRNA的ALN-VSP02脂質(zhì)體，遞送分化簇31（CD31）-siRNA和血管生成素（TIE-2）-siRNA的AtuPLEX脂質(zhì)體，以及MediGene公司的Endo TAG-1（紫杉醇陽離子脂質(zhì)體）和石藥控股集團(tuán)有限公司的紫杉醇陽離子脂質(zhì)體。DLin-MC3-DMA的溶解度。

DLin-MC3-DMA作為新型陽離子脂質(zhì)—可電離化陽離子脂質(zhì)的**，具有“低毒高xiao”的優(yōu)勢，它的化學(xué)名為4-(N,N-二甲基氨基)丁酸(6Z,9Z,28Z,31Z)-庚三十碳-6,9,28,31-四稀-19-基脂，分子式C43H79NO2，是一種無色至淡黃色的油狀液體，pKa=6.44。也許有的小伙伴還不熟悉DLin-MC3-DMA這款產(chǎn)品，小編把DLin-MC3-DMA的產(chǎn)品信息整理了一下，請查收！1、產(chǎn)品名稱：DLin-MC3-DMA2、化學(xué)名稱：4-(N,N-二甲基氨基)丁酸（二亞油基）甲酯(6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriacont-6,9,28,31-tetraene-19-yl4-(dimethylamino)butanoate3、分子式：C43H79NO24、生產(chǎn)商：艾偉拓（上海）醫(yī)藥科技有限公司5、CAS號：1224606-06-76、用途：陽離子脂質(zhì)體7、性狀：無色至淡黃色油狀液體8、純度：≥98%9、溶解性：不溶于水，易溶于DMSO、甲醇、乙醇10、分子量：642.0911、保存條件：-20℃12、注意事項(xiàng)：避免與強(qiáng)酸、強(qiáng)堿、強(qiáng)氧化性物質(zhì)接觸。核酸遞送類關(guān)鍵輔料DLin-MC3-DMA為什么備受青睞？中國臺灣高純度DLin-MC3-DMA理化性質(zhì)

艾偉拓DLin-MC3-DMA的CAS號。徐匯區(qū)陽離子脂質(zhì)材料DLin-MC3-DMA國產(chǎn)品牌

陽離子脂質(zhì)分子在結(jié)構(gòu)上由三個(gè)部分組成：一個(gè)或多個(gè)陽離子頭部（head）、連接鍵（linker bond）和疏水尾部（hydrophobic tail）。

陽離子脂質(zhì)的頭部大都包含胺類基團(tuán)（除脂質(zhì)含脒基外），從簡單的氨基到被甲基或羥乙基團(tuán)取代的季銨鹽。陽離子脂質(zhì)的極性頭起著脂質(zhì)體與DNA、脂質(zhì)體-DNA復(fù)合物與細(xì)胞膜或細(xì)胞內(nèi)其它組分相互結(jié)合的作用。在陽離子膽固醇衍生物中，帶有叔胺基團(tuán)的陽離子膽固醇化合物比季銨鹽化合物有更高的轉(zhuǎn)染活力，并且毒性小得多。帶有多價(jià)極性頭基團(tuán)或具有多個(gè)正電荷極性頭的陽離子脂質(zhì)體轉(zhuǎn)染效率較高，這可能是因?yàn)樗cDNA的結(jié)合較牢固，且更易實(shí)現(xiàn)內(nèi)涵體逃逸。

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